Poliquistosis renal autosómica dominante: ¿quiénes se benefician del tratamiento con tolvaptán?. Estado del arte / Autosomal dominant polycystic kidney disease. Who can benefit from tolvaptan therapy? State of the art / Doença renal policística autossômica dominante: quem se beneficia do tratamento com tolvaptano? Estado da arte

Resumen: La poliquistosis renal autosómica dominante es la enfermedad renal hereditaria más frecuente. Se caracteriza por la progresiva aparición de quistes renales que suelen conducir a la enfermedad renal crónica extrema en la edad adulta. La aprobación del uso de tolvaptán (antagonista del receptor V2 de la vasopresina) ha marcado un cambio significativo en el tratamiento de esta enfermedad. En los últimos años apareció evidencia que demuestra el beneficio en iniciar tratamiento con tolvaptán en pacientes que presentan una enfermedad con rápida evolución. Se realiza una revisión descriptiva de los principales estudios clínicos publicados en el periodo 2012-2022 y se sugiere un esquema de utilidad para seleccionar aquellos pacientes que pueden beneficiarse del inicio de tratamiento.

Abstract: Autosomal dominant polycystic kidney disease is the most common hereditary kidney disease. It is characterized by the progressive appearance of renal cysts that usually lead to extreme chronic kidney disease in adulthood. The approval of the use of tolvaptán (V2 vasopressin receptor antagonist) has meant a significant change in the treatment of this disease. In recent years, evidence has proved the benefits of initiating treatment with tolvaptán in patients with a rapidly evolving disease. A descriptive review of the main clinical studies published in 2012-2022 period is carried out and a useful scheme is suggested to select those patients who can benefit from the start of treatment.

Resumo: A doença renal policística autossômica dominante é a doença renal hereditária mais comum. Caracteriza-se pelo aparecimento progressivo de cistos renais que geralmente levam à doença renal crônica extrema na idade adulta. A aprovação do uso do tolvaptano (antagonista do receptor de vasopressina V2) marcou uma mudança significativa no tratamento dessa doença. Nos últimos anos, surgiram evidências que demonstram o benefício de iniciar o tratamento com tolvaptano em pacientes com doença de evolução rápida. Faz-se uma revisão descritiva dos principais estudos clínicos publicados no período 2012-2022 e sugere-se um esquema útil para selecionar aqueles pacientes que podem se beneficiar do início do tratamento.

Experiencia clínica con el uso ambulatorio de tolvaptan. Costes y efectividad en nueve casos / Clinical experience with Tolvaptan outpatient use. Cost and effectiveness in 9 cases

Resumen Introducción: La introducción de tolvaptan ha supuesto la principal novedad en el tratamiento de la hiponatremia en los últimos años. Objetivo: Describir la experiencia con tolvaptan en el Complejo Asistencial Universitario de León, España. Método: Estudio observacional retrospectivo de utilización ambulatoria de tolvaptan en un hospital de tercer nivel, de marzo de 2014 a agosto de 2017. Resultados: Fueron tratados con tolvaptan de forma ambulatoria nueve pacientes, 23.1 % alcanzó eunatremia en 24 horas. Posterior a la administración de tolvaptan se registró reducción en días de hospitalización (361 versus 70, p = 0.007), especialmente por hiponatremia (306 versus 49, p = 0.009). Conclusiones: El uso a largo plazo de tolvaptan parece ser seguro y se relaciona con descenso en los días de hospitalización.

Abstract Introduction: Tolvaptan introduction has constituted the main therapeutic novelty in the management of hyponatremia in recent years. Objective: To describe the experience with this drug at Complejo Asistencial Universitario de León, Spain. Method: Retrospective, observational study of tolvaptan outpatient use in a tertiary care hospital from March 2014 to August 2017. Results: A total of 9 patients were treated with tolvaptan in the outpatient setting. Eunatremia was reached in 24 h by 23.1%. After tolvaptan administration, a reduction in days of hospitalization was recorded (361 vs. 70; p = 0.007), especially in those days of hospitalization that were attributable to hyponatremia (306 vs. 49; p = 0.009). Conclusions: Long-term use of tolvaptan appears to be safe and is associated with a decrease in days of hospitalization.